快死的人沒有時間和精力。我們不能一直這樣,一次隻針對一名婦女、一種藥物、一家公司。
——格拉西亞·布弗勒本(GraciaBuffleben)
我們仿佛已經進入了一個全新的世界,實現了定位精確、毒性較低和更有效的綜合治療。
——《乳癌行動通訊》(BreastCancerActionNewsletter),2004年
截至1993年夏天,斯拉蒙進行早期試驗的消息不脛而走,猶如野火透過官方和非官方通道在乳癌患者社群蔓延。在候診室、輸液中心和腫瘤科辦公室,患者們口口相傳,描述偶爾發生、但前所未有的治療反應和病情緩解。乳腺癌支持團體印製的通訊掀起了一陣對赫賽汀的狂熱炒作和希望。希望的火藥桶即將引爆。
這一爆炸性事件就是“特許使用治療”(compassionateuse)。Her-2陽性乳腺癌,是癌症中最致命、病情發展最快的變種之一。隻要可能產生臨床收益,該病的患者願意嚐試任何治療。乳腺癌活動家去敲基因泰克的大門,敦促他們發放試驗階段的藥物給“無其他療法可救的Her-2陽性婦女”。活動家認為,這些患者不能坐以待斃,枯等藥物進行無休止的測試;她們現在就想要一種可能救命的藥。
1995年,一位作家寫道:“隻有當這些新藥物真正進入人體時,才算真正的成功。”但是,基因泰克對“真正的成功”的定義卻截然不同。赫賽汀尚未被聯邦食品藥物管理局批準,它隻是一個繈褓之中的分子。基因泰克希望的不僅僅是新藥物進入人體,更是執行周密的早期試驗後讓被嚴格監測的藥物進入被仔細監測的人體。對於1993年推出的下一期赫賽汀試驗,基因泰克希望維持集中的小規模。參加試驗的婦女人數一直保持在絕對的少數:斯隆-凱特林醫院27例,加州大學舊金山分校16例,加州大學洛杉磯分校39例,這是一個很小的病患隊列,公司希望長期、深入、細致地跟進這個隊列。柯德簡練地告訴記者:“我們不提供……特許使用治療”。參加早期試驗的大多數醫生也同意這一做法。加州大學舊金山分校的試驗領導人之一,德布·翠博西(DebuTripathy)說:“如果你接受例外,偏離你的研究計劃,那麼你就會有太多的患者,其結果是,無助於你了解藥物是否奏效。你做的就是拖延……藥物走向公眾的時間。”
在與世隔絕的基因泰克實驗室之外,上述的爭議引發了軒然大波。舊金山對這種特許使用治療對抗重點研究的問題當然並不陌生。20世紀80年代後期,艾滋病在該城爆發,令保羅·沃爾勒特寧的5A病房人滿為患,男同性戀者結成社團(如“解放力量聯盟”),要求加快步伐獲得藥物,有一部分就是通過特許使用治療方案獲得藥物。
這些早期的戰鬥,令乳腺癌活動家看到自己麵臨的嚴峻鬥爭。有一個通訊說:“為什麼因乳腺癌而垂死的婦女想得到實驗性藥物來延長生命,會有這麼多的麻煩?多年來,抗艾活動家已經與製藥公司和聯邦食品藥物管理局談判,以獲得尚處於臨床試驗中的抗艾新藥。標準治療失敗的轉移性乳腺癌的婦女當然也應該了解並應用實驗性藥物的特許使用治療方案。”
或者,像另一位作家所寫:“科學的不確定性並不能當作無所作為的借口……我們不能再等待‘證明’了。”
馬蒂·納爾遜(MartiNelson)就是不能再等待證明中的一位。她是加利福尼亞州的婦科醫生,性格外向、頭發烏黑。1987年,33歲的納爾遜發現自己乳房上長了一個惡性腫瘤。她做了乳房切除術和多周期的化療,然後返回舊金山診所繼續行醫。腫瘤消失了,傷疤愈合了。納爾遜認為自己可能痊愈了。
1993年,納爾遜第一次手術六年後,發現自己胸前的疤痕已經開始變硬。她沒有在意這一變化。但她的乳房組織的硬化線是複發的乳腺癌,癌變沿著疤痕線在皮下蠕動潛行,在她的胸部凝聚成亂蓬蓬的小腫瘤。納爾遜之前聽說過Her-2,她不由自主地閱讀各種乳腺癌臨床文獻,並預見性地推斷出自己的腫瘤可能是Her-2陽性腫瘤,她想把自己的標本送去做基因測試。
但納爾遜很快就發現自己陷入了卡夫卡式的噩夢中。她的健康維護組織堅持認為,因為赫賽汀尚處在研究試驗中,所以檢測腫瘤的Her-2是無用的;基因泰克則堅持,隻要沒有確定她有Her-2,就不能讓她獲得赫賽汀。
1993年夏天,隨著納爾遜病情的日益惡化,癌症已經轉移到她的肺和骨髓,這一鬥爭才發生了突然的政治轉折。納爾遜聯係了與“解放力量聯盟”有關係的舊金山本地組織“乳腺癌防治協會”(BCA),請他們幫助找人測試她的腫瘤,爭取獲準特許使用治療藥物赫賽汀。乳腺癌防治協會通過自己的活動網絡,請舊金山及其周圍的幾個實驗室測試納爾遜的腫瘤。1994年10月,加州大學舊金山分校終於對腫瘤的Her-2進行了測試。結果證實是明顯的Her-2陽性。她是一位理想的藥物試驗候選人。可惜消息來得太晚了。九天後,馬蒂·納爾遜仍在等待基因泰克的赫賽汀批準的時候,陷入了昏迷,告別人世。時年41歲。