基因治療的主要原理是：通過引入外源性編碼排序來改變細胞的基因組成，降低、減少或抑製這些細胞中感染性病原體的基因複製，控製病毒細胞的進一步發展，從而達到治療疾病的效果。隨著基因科學的進步，基因治療的預期是很有可能實現的，從基因層次治療疾病也將是人類治療大多數疾病的發展趨勢。
艾滋病的基因療法采用了遺傳工程技術，將艾滋病病毒作為運輸工具，把抗艾滋病病毒基因運送到已經被艾滋病病毒感染的細胞內，使細胞內產生可以抑製艾滋病病毒複製的蛋白質，從而達到治療艾滋病的目的。這種治療方式被稱為“細胞內免疫”。主要目的是從核酸水平改變病毒和患者細胞的基因表達，從而減少艾滋病病毒在患者體內的複製和繁殖。
目前，基因療法的研究仍處於實驗室驗證階段，在其他治療方式沒有良好治愈效果的情況下，基因治療被寄予很大的希望，也被認為是很有前途的治療方法。但是基因治療的研究還存在不少技術問題：
1.艾滋病病毒變異十分迅速，能對基因療法產生的抑製物產生耐受性，從而影響治療效果，並對基因療法的研究提出挑戰。
2.將艾滋病病毒作為基因治療的運輸工具，需要對艾滋病病毒進行生物修飾，否則很可能引起疾病惡化或引發其他疾病，這是研究基因療法的主要障礙。
3.研製高濃度的艾滋病病毒載體（運輸工具）細胞係，維持移植基因的長期表達（效果）等都存在很大的技術難度，需要進一步的攻關研究。
4.基因療法目前僅限於實驗室研究，由實驗室驗證到臨床驗證還有很大距離，再到臨床應用的距離就更大。實驗室研究階段，需要從不同的研究方法和研究結果中篩選出最有效的方式，才能發展到臨床研究並最終應用於臨床。
八、什麼是嬰幼兒艾滋病及其特點
嬰幼兒艾滋病是指嬰幼兒通過母嬰傳播等途徑，感染了艾滋病病毒而患上的艾滋病。隨著婦女艾滋病的增加，全球嬰幼兒艾滋病病例數也在不斷增加，而且呈上升趨勢。
（一）發病原理
當艾滋病病毒感染嬰幼兒後，首先侵襲B淋巴細胞，使B淋巴細胞受損，出現功能障礙，導致對新抗原不能有效地識別。當細菌和病毒等病原體感染幼小身體後，就會引起嚴重的艾滋病感染並發症。
（二）特點
1.母嬰傳播嬰幼兒感染艾滋病病毒大部分是通過母嬰垂直傳播的，主要有宮內感染、產道感染、母乳感染三種方式。
（1）宮內感染：宮內感染主要是指在懷孕初期，胎兒與感染艾滋病病毒的母親主要通過胎盤進行聯係，艾滋病病毒通過胎盤進入胎兒的體內。宮內感染的概率很高，調查表明，母親呈艾滋病病毒抗體陽性，所生的孩子有1/3~2/3的感染概率。在歐美，在圍生期感染艾滋病病毒的嬰幼兒占80%。
（2）產道感染：醫學研究發現艾滋病病毒抗體陽性的母親，經產道分娩的孩子感染艾滋病的概率為50％左右。感染艾滋病病毒的婦女，陰道中都含有大量的艾滋病病毒，在分娩時，陰道發生破裂，滲出帶有大量艾滋病病毒的血液，艾滋病病毒就通過血液傳染經產道分娩的嬰兒。
（3）母乳感染：艾滋病病毒抗體陽性的母親，在乳汁中帶有艾滋病病毒，通過母乳喂養，直接導致病毒進入嬰兒體內，使嬰兒感染了艾滋病，嬰兒一般在3個月後出現艾滋病病毒抗體陽性。
當然也有一部分孩子是接受被艾滋病病毒汙染的血液或血製品而患上艾滋病的。因為在艾滋病的空窗期，血液是無法檢測到艾滋病病毒抗體的，供血者可能也不知道自己感染了艾滋病病毒。
2.潛伏期短總體看來，艾滋病病毒在嬰幼兒體內的潛伏期比成人要短。通過宮內感染的嬰幼兒，艾滋病病毒的潛伏期為2~8周。並且病情進展也很快，從感染者發展成艾滋病，一般為4年，有的1年就可以發病。
3.細胞免疫異常反應較晚嬰幼兒感染艾滋病病毒，首先是B細胞受到損壞，而不是T細胞。因此最早、最突出的免疫異常表現為B細胞功能出現障礙。B細胞處於高度活化的狀態，靜止的B細胞數量很少，同時，機體對觸發靜止B細胞的信號反應能力減弱。由於B細胞無調節和無限製的增長，B細胞大量分泌沒有意義的免疫球蛋白，呈現抗原性反應。到了艾滋病晚期，患兒的T細胞才會出現減少，細胞異常反應較晚出現。
九、嬰幼兒艾滋病的臨床表現與治療
艾滋病病毒感染嬰幼兒後，雖然潛伏期很短，發病快，但是我們仍然可以根據孩子的臨床表現來及早確認他們感染了艾滋病，以便及早地治療和控製病情的發展。
（一）主要臨床表現和治療方法
1.生長發育不正常感染艾滋病病毒的孩子大約有一半以上的病例會有發育異常的表現。首先就是體重不會增加，體重與身高不成比例，頭發稀少，並且經常伴有皮炎的出現。早期感染比較嚴重的孩子，有的患兒頭部會變形，甚至頭蓋骨缺損。
2.腹瀉持續性腹瀉，表現為大便次數增加，有的持續2周不治而愈，有的反複發作。嚴重時會出現腹痛、低熱、體重下降的症狀。
3.治療首先進行大便培養，尋找病原。如果是感染病原菌、隱孢子菌、微孢子菌，可以用抗反轉錄病毒藥物來治療，同時，改善免疫功能，就能很好控製和根除腹瀉。如果查不出病因，經驗治療又沒有效果的話，很可能是艾滋病病毒所導致的，要應用抗反轉錄藥物來治療。
（二）次要臨床表現和治療方法
1.淋巴結病變淋巴結病變表現為淋巴結腫大，持續時間較長，但是無痛感，查找不出原因。有的會出現肝、脾、腮腺腫大等體征，無痛感，但是經過檢查，沒有任何原因。
2.肺部病變幼兒的艾滋病常表現在肺部，感染艾滋病病毒的嬰幼兒發生肺部病變主要是卡氏肺囊蟲肺炎和間質性肺炎。
（1）卡氏肺囊蟲肺炎的臨床表現和治療：其症狀為發熱、幹咳、有白色黏痰、呼吸困難、全身無力等。通過X線檢查能發現肺部紋理粗，兩個肺葉有網狀、絮狀、條索狀陰影，過一段時間在肺部能發現模糊陰影或類結節樣陰影，通常從肺門沿著支氣管向外發展。
有卡氏肺囊蟲肺炎症狀的艾滋病患兒一般用複方磺胺甲唑和噴他脒治療。盡管治療效果較佳，但是很難治愈，而且容易反複發作。
（2）間質性肺炎的臨床表現和治療：這種肺炎多發生在懷孕期間就感染艾滋病病毒的孩子身上，他們平均發病年齡隻有14個月。其症狀主要是呼吸困難，有輕度和中度的缺氧，病情逐漸發展可以引起咳嗽、低氧血症，也可以發生細菌感染和轉變為支氣管擴張。
一般應用抗生素治療無效，對有嚴重症狀的患兒，要謹慎使用激素，應根據症狀逐步減少劑量。采用抗反轉錄病毒藥物來治療也會有效。
3.血小板減少
（1）臨床表現：血小板減少是嬰幼兒艾滋病在血液學上的合並症。血小板減少可以發生在艾滋病的早期，也可以是艾滋病的首發症狀。一旦血小板減少，孩子受傷後，很容易出血，且全身會出現很小的出血斑。由於貧血，血斑有時會呈現黃色或無色，也可以是很小的出血點。
（2）治療：靜脈注射免疫球蛋白，可以增加血小板的數量，每隔4周需要重複治療。用抗反轉錄病毒藥物治療，可以增加血小板的數量，需治療3個月才有效果。
4.惡性腫瘤
（1）臨床表現：淋巴瘤是嬰幼兒艾滋病常見的疾病，少數還會患有腦淋巴瘤。症狀為精神異常、行為怪異、癲發作等。
（2）治療：醫生一般應用環磷酰胺、多柔比星、長春新堿、潑尼鬆、博來黴素、阿糖胞苷等藥物來治療艾滋病並發的淋巴瘤。
十、目前治療艾滋病存在的問題
人類在與艾滋病的戰鬥中雖然已經有所成就，但是在治療方麵仍然存在著一些問題。
（一）治療費用昂貴
在人類與艾滋病病毒的戰鬥中，人們已經積累了很多經驗，知道了預防艾滋病病毒的有效方法，而且還研製出了一些能夠抑製艾滋病病毒的藥物。這些藥物在很大程度上減輕了病人的痛苦，提高了他們的生活質量。但是，這些藥物價格十分昂貴，一般病人很難承受治療費用。
由於耐藥性出現，現在很多病人都應用高效抗反轉錄病毒治療，根據藥物的不同作用機製，將抗反轉錄病毒藥物聯合一起使用，達到最大的抗病毒的效果，這樣可以有效地防止耐藥性的出現。但是一般隻是在發達國家使用，發展中國家的艾滋病病毒感染者和病人是無法承受這種治療費用的。
（二）有毒性反應
服用抗反轉錄病毒藥物可造成一係列毒性反應，直接影響到病人的生命安全。俗話說“是藥三分毒”，長期使用這類藥物來治療艾滋病，藥物所含的毒素會對身體造成傷害。同時使用不同的藥物又會產生不同的副作用，例如非核苷類藥物的不良反應為皮疹，嚴重者可能還伴有惡心、發熱等症狀。長期服用蛋白酶抑製劑，可以導致脂肪過多綜合征。總之，每服用一種藥物都會有其相應的毒副作用，應及時與醫生聯係，做出正確的決定。
（三）抗藥性
一些專家在臨床病人體內分離出對藥物有抗藥性的艾滋病病毒，發現了艾滋病病毒對某種藥物有了耐藥性，即使是采用聯合用藥的治療方法，也會產生耐藥性。這是因為艾滋病病毒基因發生了變異，形成耐藥的變異株。由於受到病人的免疫反應和藥物的影響，艾滋病病毒在它們的雙重作用下，基因的敏感株被消除掉了，耐藥株開始變得強壯起來，成為體內艾滋病病毒的主要成員，它對長期用來治療艾滋病病毒感染者和艾滋病病人的藥物產生了耐藥性。並且抗反轉錄病毒藥物服用方案比較複雜，病人一旦服用就需要長期甚至終生服藥，容易產生耐藥性，而且這種耐藥性不是某個藥物的耐藥，可能是對更多藥物的耐藥，這就需要及時更換藥物。
（四）艾滋病病毒不能徹底消滅
艾滋病是由艾滋病病毒感染引起的，它在人體內不斷複製，並且攻擊人體的免疫係統。目前的藥物隻是最大限度地抑製體內病毒複製，還沒有一種方法來徹底消滅該病毒。因為艾滋病病毒主要攻擊對象是CD4細胞，受到艾滋病病毒侵襲後，這些細胞有一部分處於靜止狀態，病毒也不能複製。由於抗病毒藥物隻是對體內處於活化狀態的細胞中的病毒複製有抑製作用，而對靜止中的病毒細胞沒有任何辦法。但是當停止用藥後，一部分靜止病毒細胞又重新活躍起來，艾滋病病毒繼續複製繁殖，導致了艾滋病病毒不能被徹底地消滅。
（五）需長期治療
應用抗病毒藥物也不能徹底消滅人體細胞內的艾滋病病毒，隻能最大限度地抑製它們的複製，特別是巨噬細胞和樹突狀細胞內的病毒。一旦病人停止用藥，病毒缺乏抑製又會重新活躍起來，艾滋病病毒繼續複製繁殖，這就需要艾滋病病人和感染者長期使用抗病毒藥物來抑製病情的發展和惡化，以達到恢複免疫係統功能，延長生命，提高生活質量的目的。
從上可以看到，現在治療艾滋病麵臨治療費用昂貴，病毒不能被徹底消滅，還要長期服用藥物和小心藥物帶來毒副作用等多種問題。