對於臨床應用基礎相對薄弱的中藥複方製劑，如科研方，藥效學試驗要求相對較高，需以更多的藥效學試驗來支持後續的臨床研發。
3.2 將現代藥理學和中藥特點相結合，探索具有中藥特點的研究策略 中藥藥理學所麵臨的一個課題是，如何將現代藥理學和中藥特點相結合，探索具有中藥特點的研究策略。在中、西醫2個醫學體係並存的情況下，作為中藥新藥藥效學研究者，應思考根據中藥的特點，探索研究符合中藥特色的藥效學研究評價體係。
例如，常說中藥抗病毒，中藥可治療多種感染性疾病，但是，從新藥審評的角度，中藥的作用仍不清晰、不明確，缺乏循證的明確證據。應該肯定的是，在臨床上辨證論治，中藥在這些疾病的控製或治療中起了重要作用。但是，對於中藥真正起到何種作用，尚缺乏係統研究。以流感舉例，中藥究竟在流感中起到何作用？是抗病毒作用，還是其他作用？是對症治療，還是綜合作用？中藥抗病毒目前仍是一個比較模糊的概念。作為新藥開發，需要有客觀、確切的證據，需對該病症具有針對性的作用。若研發目的為抗病毒，則需進行係統的抗病毒試驗，評價標準與抗病毒化學藥相當，而不是僅以一個簡單的抗小鼠流感鼠肺適應株的試驗就能說明有抗流感作用。若是綜合作用，需考慮以何種藥效學試驗設計策略來反映這種中藥的綜合作用；若是對症治療，如該藥的特點在於解熱，則需進行加強相應的解熱試驗。
腫瘤適應症方麵，也存在同樣問題。應思索，在目前已有的治療手段中中藥究竟能起到何種作用，能滿足臨床的何種需求。若是抗腫瘤，抗腫瘤強度如何？與已有治療手段比是否有優勢？能否找到自己的治療空間？若是其他作用，究竟是何作用，這些作用可通過哪些藥效學試驗來考察？在思考這些問題的基礎上，進行科學、合理的藥效學試驗設計[2]。
3.3 將臨床定位和品種特點相結合，具體問題具體分析 具體到進行一個藥物的藥效學評價時，應將臨床定位和品種特點相結合，具體問題具體分析。即使是針對同一適應症的品種，亦不能千篇一律地設計，而是根據每個品種特點、針對重點的不同，進行適合每個品種的試驗設計。
例如，普通感冒常分為風熱感冒、風寒感冒，不同證型的感冒臨床表現不一致，藥效學試驗設計有所區別。即使是均定位於風熱感冒，處方不同，功能主治不同，作用重點不一樣，所進行的試驗也不一樣，如有些藥主要為清熱解表發汗，應進行解熱、發汗試驗，而有些藥對症治療，如止咳、化痰，則應重點進行止咳、化痰試驗。同樣，中藥的腫瘤用藥，應首先明確臨床定位，不能泛泛稱為增效或減毒作用。若為抑瘤，應考慮擬針對哪類腫瘤進行考察；若為增效減毒，增何效，減何毒，在此基礎上進行相應的藥效學試驗。
3.4 鼓勵進行作用機製探索 此處所說的作用機製，是為說明有效性基礎，為有效性提供支持並為後續臨床試驗方案設計提供指導，為以後臨床合理用藥提供支持信息的作用機製研究。
例如，在目前化學藥有明確降糖作用的背景下，降糖可能並不是中藥的優勢，此時若有明確的作用機製支持，加上動物模型上顯示的藥效作用，能給後期研發增加信心。而且，不同作用機製的藥物臨床用法可能並不相同，如α糖苷酶抑製劑，需與食物同服才能發揮作用，若是常規方法服用則無法體現藥效作用，這時作用機製的信息對於藥效學試驗和後續臨床試驗的給藥方法設計極其重要。
對於中藥有效成分、有效部位製劑，因為成分清楚或相對清楚，使得作用機製研究成為可能；對於中藥複方製劑，也可根據藥物研究的需求進行作用機製探索研究。
3.5 試驗設計時必須緊密跟蹤學科進展、關注學科間聯係 試驗設計時必須緊密跟蹤學科進展、關注學科間聯係。包括：①臨床方麵進展。由於藥效學試驗是為臨床服務的，藥效學試驗設計與臨床的病理病機、治療手段等是密不可分的。作為藥效學研究者，應了解臨床方麵進展，包括疾病認識的進展，診療手段的變化，目前公認的治療措施，中藥能在其中起到什麼作用，然後圍繞這些可能的作用點進行研究。例如，慢性胃炎、骨質疏鬆症等適應症，可細分為多種類型。骨質疏鬆症分為原發性、繼發性，而原發性骨質疏鬆症又分為絕經後骨質疏鬆症和老年性骨質疏鬆症[3]，慢性胃炎分為萎縮性胃炎和非萎縮性胃炎[4-5]，不同類型的藥物臨床試驗設計不同，藥效學試驗設計也相應不同。②藥理方麵的進展：隨著對疾病認識的深入、藥理研究技術和手段的不斷進步，試驗設計時應跟蹤這些進展，不能停留在以往固有的認識上。例如，近年來2型糖尿病中藥評價的要求隨著研究水平的提高日漸提高，模型方麵，以往常用1型糖尿病模型，後來國內常用高脂飲食加藥物製備2型糖尿病模型，而目前國內可獲得自發性糖尿病模型，應在自發性糖尿病模型上觀察受試物對2型糖尿病的療效；檢測指標方麵，也從以往僅關注血糖值，進步至糖化血紅蛋白、糖耐量、胰島素敏感性等指標的測定。
此處特別說明關於藥效學研究技術指導原則方麵的考慮。不同於非臨床安全性評價，不同類型藥物遵循的基本原則一致，非臨床有效性方麵，由於對疾病認識、藥物作用靶點的不斷認識，研究手段不斷更新，即使是同一適應症，藥物作用重點或作用機製不一致，評價的方法也不同。因此，難以用一個統一的指導原則涵蓋某一適應症的大多數受試物的藥效學研究。另一方麵但很重要的考慮是，近年來中藥新藥研究已取得較大進步，研究者的主動研究意識已逐步形成，不應再以一個指導原則的相對固定性來限製新藥研究的創新、阻礙新藥研究的進步。在這種情況下，試驗設計時研究者應充分發揮主觀能動性。如果遵循了試驗設計基本原則，試驗緊密圍繞臨床目標，試驗設計全麵、方法公認，能為後續開發提供足夠的信息，就可能接受。對於新的、尚無評價標準的適應症，更要注重研究性，在對疾病充分了解的基礎上，查閱可以獲得的疾病模型和研究手段等，針對疾病和受試物可能的作用特點進行試驗。隻要是科學、合理的方法都可以接受。
在這種情況下，對研究者提出了更高的要求，需要有專業性、知識的全麵性。應掌握所研究領域的全麵知識，包括臨床和藥理學專業知識、學科新進展，同時還要有主動研究意識。
4 試驗設計具體要求
4.1 試驗項目（模型）與指標選擇 應與臨床定位和品種特點相符，與功能主治緊密相關，根據不同品種特點確定試驗項目（模型）和檢測指標。應選擇與疾病相關性強的模型。如定位於骨質疏鬆，應明確何種骨質疏鬆，是原發性（老年性、絕經後）還是繼發性，根據不同疾病類型選擇相應的動物模型。一般情況下應在多個模型上進行驗證。
檢測指標應公認、敏感、特異、客觀、定量，盡量不采用主觀性強、過時的方法。如剪尾法、玻片法測定出血時間、凝血時間，此種測定方法易受主觀因素影響，導致結果不準確，而目前已有機器檢測方法，因此應盡可能避免采用此類方法。組織病理學檢查作為藥效學評價指標時，應盡量半定量。
應關注指標與適應症的特異性。如為說明有免疫調節或增強作用，由於測定方法簡單而在中藥新藥藥效學評價中通常采用的碳粒廓清法、血清溶血素法、淋巴細胞轉化法等，與申請適應症之間（如艾滋病、腫瘤等）是否有緊密相關性，是否有更具有相關性的免疫指標。因此，不應泛泛地選擇幾個表淺但缺乏針對性的指標，而應采用與適應症具有緊密相關性的指標進行藥物作用的考察。
4.2 分組、給藥方式 分組時要保證模型成功性、組間均衡性，以具有可比性，評價藥物作用。必要時應通過相應指標來檢測模型成功性。