第十五部分
1.白血病。
（1）急性白血病。異基因移植對急性白血病雖有很好的療效，但多數患者缺乏適合的供髓者及高昂的移植費用，受到較大限製。自體骨髓移植作為異基因移植的一種替代治療，在近10年內得到迅速的發展。目前雖已積累了不少臨床資料，但由於各家的報告的療效相差較遠，至今對自體骨髓移植在急性白血病治療中的地位尚有爭議，以急性淋巴細胞白血病為例，在初次完全緩解期進行自體骨髓移植的長期無白血病存活率(LFS)從不足30%到70%以上不等。有的資料說明自體骨髓移植並不改善急性淋巴細胞白血病患者的LFS ，但也有資料證明自體骨髓移植對初次完全緩解的急性淋巴細胞白血病的療效與異基因骨髓移植接近，遠優於單純化療。類似情況也存在於急性粒細胞白血病。Lowebery等報告32例急性髓細胞白血病在初次緩解期進行非淨化的自體骨髓移植，3年無複發生存率僅35%，而意大利學者對55例急性粒細胞白血病在初次緩解期也進行非淨化的自體骨髓移植，8年生存率高49%，與同期進行的104例異基因骨髓移植生存率(52%)無顯著差別。
最近Memet等報告了他們對急性白血病用化療或自體骨髓移植治療的前瞻性比較研究的結果：急性粒細胞白血病組自體骨髓移植和化療3年以上的LFS分別為55%和34%，急性淋巴細胞白血病組分別為48%和22%。這說明移植的療效優於單用化療組。Cahn等統計了111例50歲以上的急性粒細胞白血病患者在初次完全緩解期間接受自體骨髓移植的療效，其4年LFS在34%±5%；雖不如50歲以下的同類患者，但優於化療，故主張50歲以上患者取得完全緩解後也應考慮自體骨髓移植。文獻中有關自體骨髓移植治療急性白血病的療效之所以有如此大的差別，主要由於各家所治療的患者之病情、移植前化療情況、所用預處理方案、支持治療條件等的不同，加之各家所治病例缺乏代表性。歐洲自體骨髓移植登記處1992年統計的療效(見下表)因例數多，來自各個移植單位可以代表自體骨髓移植的客觀療效。該療效比1993年國際骨髓移植登記處的異基因骨髓移植治療初次緩解期急性白血病的5年LFS(急性粒細胞白血病組52%±4%，急性淋巴細胞白血病組50%±5%)稍低，但第二次緩解期患者兩種治療的LFS相同。
自體骨髓移植治療急性白血病療效(1992年)
白血病類型 診斷時分類 移植時病情 例數 8年LFS
AML 標危 CR1 692 41%±3%
高危 CR1 264 44％±3%
CR2 305 33％±3%
ALL 標危 CR1 280 42％±3%
高危 CR1 174 40％±4%
CR2 357 31％±3%
目前，多數學者主張，預後良好的急性淋巴細胞白血病不必在初次完全緩解期做自體骨髓移植，但高危的急性淋巴細胞白血病還是在取得完全緩解後不待複發就進行自體移植為好。急性淋巴細胞白血病一旦複發，取得第二次緩解後單用化療的長存活率很低，而自體移植骨髓移植可使1/3的患者獲得長生存。有一組報告，兒童急性淋巴細胞白血病第一次緩解長於4年者自體骨髓移植後3年LFS達81%，而短於2年者隻有10%左右。有高複發危險的患者在移植後給以維持治療可能有益於減少複發。至於急性粒細胞白血病在何時進行自體骨髓移植的問題，多數認為除少數化療治療效果較好的亞型如M3外，均應在第一次完全緩解期進行自體骨髓移植。美國西雅圖移植中心在急性粒細胞白血病的第一次緩解期采髓凍存,一旦患者有複發跡象，立即用含白消安的方案進行預處理，然後回輸先前凍存的骨髓，無複發存活率（RFS）可達40%左右。獲得第二次完全緩解的急性粒細胞白血病患者應不失時機地進行自體骨髓移植。
自體骨髓移植治愈急性白血病的前景如何？為回答這一問題，歐洲骨髓移植協作組專門統計了１９７９－１９９９年間移植後２年未複發的自體骨髓移植患者的LFS和複發率，結果見下表。這些資料說明，移植後２年之內不複發者，雖以後仍有少數患者複發，但大多數患者可能已被治愈。
（2）慢性粒細胞白血病
自體骨髓移植對慢性粒細胞白血的療效差，異基因骨髓移植是最佳選擇。
自體骨髓移植對惡性淋巴瘤有良好的治療作用，故它已成為惡性淋巴瘤不可缺少的一種治療方法，據統計，歐洲２６國在１９９２年內共做自體骨髓移植３３９９例，其中惡性淋巴瘤１３９４例，為各病之首。同期用異基因骨髓移植治療的淋巴瘤隻有１２３例。北美於１９９２－１９９３年間所做的５４９２例自體骨髓移植中惡性淋巴瘤（霍奇金６５２例，非霍奇金淋巴瘤１４１７例）也多於白血病等其他病種。
2.霍奇金氏淋巴瘤（HD）
多數霍奇金病經一線常規治療可獲完全緩解以至治愈，但仍有２０－５０％的患者或不能取得完全緩解，或緩解後又複發。此類患者如不進行有效的救治預後極差。複發後用原一線治療方案（如MOPP）救治其生存率一般不超過１０－２０％，第一次完全緩解１年以上者稍好。用放療或非交叉耐藥方案救治的療效也有限，５年無病存活率(DFS)＜１０％。用一般救治方法對多次複發及耐藥者療效更差。用大劑量化療加自體骨髓移植可顯著改善長存活率。Chopra等用EAMB預處理自體骨髓移植治療預後不良的HD １５５例（其中原發耐藥４６例，部分緩解７例，在１年內複發的５２例，第二次複發３７例，第三次複發者１３例），結果移植相關死亡率１０％，５年無進展存活（PFS）５０％。Peece等對５８例初次複發的HD先用普通化療兩個療程，然後用CBV±順鉑預處理，自體骨髓移植後中數隨訪２.３年，PFS為6４％。複發時有全身症狀、結外病或完全緩解期少於１年，此三項為預後不良因素：三項全無、有一項、兩項和三項者的３年PFS分別為100%,81%,40%和0%。此外，瘤塊>10cm，已經經過三線以上治療者預後也差。為了進一步證明自體骨髓移植優於普通救治方案，英國的學者們對40例複發難治的HD進行了分組研究；20例用普通劑量EAMB救治，另20例