雖然《本草綱目》是一部藥物學專著，但它同時還記載了與臨床關係十分密切的許多內容。原書第三、第四卷為"百病主治藥"，記有113種病症的主治藥物，其中第三卷外感和內傷雜病中，就包括有專門治療傷寒熱病、咳嗽、喘逆類的藥物，第四卷則主要為五官、外科、婦、兒科諸病。原書中明確提出能治療瘟疫的藥物有：升麻、艾葉、臘雪、丹砂、陽起石、火藥、大青、麻黃、威靈仙、蘀草、大麻、大豆豉、葫、竹筍、梨、鬆、豬苓、竹、石燕、犀、桃蠹蟲等20餘種。
此外，《本草綱目》中收載各類附方11096首，涉及臨床各科，包括內科、外科、婦科、兒科、五官科等，其中2900多首為舊方，其餘皆為新方。治療範圍以常見病、多發病為主，所用劑型亦是丸散膏丹俱全，且許多方劑既具科學科，又有簡便廉驗之特點，極具實用性。如治療咳嗽病的方劑，即在多種藥物附方中出現，舉例如下：
肺氣喘急：馬兜鈴二兩（去殼及膜），酥半兩（入碗內拌勻，慢火炒幹），甘草（炙）一兩，為末。每服一錢，水一盞，煎六分，溫呷或噙之。
哮喘咳嗽：鴨掌散：用銀杏五個，麻黃二錢半，甘草（炙）二錢。水一鍾半，煎八分，臥時服。又金陵一鋪治哮喘，白果定喘湯，服之無不效者，其人以此起家。其方：用白果二十一個（炒黃），麻黃三錢，蘇子二錢，款冬花、法製半夏、桑白皮（蜜炙）各二錢，杏仁（去皮尖）、黃芩（微炒）各一錢半，甘草一錢。水三鍾，煎二鍾，隨時分作二服。不用薑。
肺熱痰咳，胸膈塞滿：用栝蔞仁、半夏（湯泡七次，焙研）各一兩。薑汁打麵糊丸梧子大。每服五十丸，食後薑湯下。
因此《本草綱目》在臨床治療方麵有極高的參考價值。
《本草綱目》有太多的革新與創建，甚至包括李時珍對文字訓詁造詣之深，方言轉語順手拈來，長於散文，為藥立傳，妙語連珠，文學才華令人飲佩，不亞於語言大師。
《本草綱目》不僅為我國藥物學的發展作出了重大貢獻，而且對世界醫藥學、植物學、動物學、礦物學、化學的發展也產生了深遠的影響。該書出版後，很快就傳到日本，以後又流傳到歐美各國，先後被譯成日、法、德、英、拉丁、俄、朝鮮等十餘種文字在國外出版，傳遍五大洲。早在1951年，在維也納舉行的世界和平理事會上，李時珍即被列為古代世界名人；他的大理石雕像屹立在莫斯科大學的長廊上。不僅對中醫藥學具有極大貢獻，而且對世界自然科學的發展也起了巨大的推動作用，被譽為"東方醫藥巨典"，英國著名生物學家達爾文也曾受益於《本草綱目》，稱它為"中國古代百科全書"。英國著名中國科技史專家李約瑟在《中國科學技術史》中寫道："16世紀中國有兩大天然藥物學著作，一是世紀初（1505年）的《本草品彙精要》，一是世紀末（1595年）的《本草綱目》，兩者都非常偉大。"
也許在科技發達的今天，李時珍的許多創建在我們看來還有不完備的地方，但古人有雲："莫為之前，雖美弗彰；莫為之後，雖勝弗傳。"中醫之學能有今天的繁榮與盛名，與前輩的開拓一脈傳承，而李時珍正是這值得我們永遠紀念與愛戴的、披荊斬棘的先驅！