脂質體是由磷脂、膽固醇等為膜材包合而成。這兩種成分不但是形成脂質體雙分子層的基礎物質，而且本身也具有極為重要的生理功能。用磷脂與膽固醇作脂質體的膜材時，必須先將類脂質溶於有機溶劑中配成溶液，然後蒸發除去有機溶劑，在器壁上形成均勻的類脂質薄膜，此薄膜是由磷脂與膽固醇混合分子相互間隔定向排列的雙分子層所組成的。
目前用於基因治療載體的脂質體包括陽離子脂質體或其類似物脂聚賴氨酸、聚陽離子脂質體、陰離子脂質體、pH敏感型脂質體、融合脂質體和在脂質體上連接糖脂或含多羥基物質（如PEG）的立體穩定性脂質體。但是脂質體載體也存在靶向性差、不能長期表達、轉染效率低和難以通過細胞膜屏障等缺點。雖然基因治療載體有如此之多，但至今仍然沒有一種能高效轉移基因、表達高度組織特異性、能進行精確控製表達的理想病毒或非病毒基因治療載體。
陽離子脂質體和陽離子聚合物是目前研究得最多的非病毒性基因轉移運輸載體，由於它們帶有持久的正電性，兩種類型的載體都易與帶負電的DNA相互作用，形成絡合物（脂質或聚合物絡合物），但由於脂質體經靜脈注射後首先與血清蛋白質結合，然後被主要存在於肝、脾等網狀內皮係統的單核巨噬細胞作為異物吞噬，因而較難進入靶細胞，影響基因轉移效率，從而造成了其與病毒性載體相比低得多的轉染效率，加之陽離子脂質體本身具有一定的毒性以及陽離子脂質體製備的低成功率等缺點，在一定程度上限製了脂質體的應用。
陽離子脂質體在優化條件下，可以形成微小的（平均大小100～400nm）單層脂質體。這些脂質體帶正電，可以靠靜電作用結合到DNA的磷酸骨架上以及帶負電的細胞膜表麵。因此使用陽離子脂質體轉染的原理與以前利用中性脂質體轉染的原理不同。使用陽離子脂質體試劑，DNA並沒有預先包埋在脂質體中，而是帶負電的DNA自動結合到帶正電的脂質體上，形成DNA-陽離子脂質體複合物。然而陽離子脂質體介導的轉染方法在多種真核細胞類型中獲得了以前無法獲得的、很高的轉染效率，且使用簡單，保證可重複的一致結果。另外，使用其他方法一般無法轉染的一些細胞係已經使用陽離子脂質體成功轉染。不像磷酸鈣，陽離子脂質體介導的轉染需要相對較少的DNA且不需要載體（carrier）DNA。
陽離子脂質體介導的轉染
免疫脂質體是機體修飾的脂質體的簡稱。近年來，將癌細胞當作抗原細胞，使產生對抗這種癌細胞的單體，然後將這種抗體結合到脂質體上，從而使這種脂質體能夠將藥物定向輸送到癌細胞，起到良好的療效。免疫脂質體可有效地包裹DNA、RNA等大分子物質，保護其不受核酸酶的破壞，並可經內化途徑引入宿主細胞。Mizuno等分別將IgG和G22單抗的F（ab′）2和陽離子脂質體偶聯製成免疫脂質體，研究通過這兩種免疫脂質體將（WTBX）lacZ基因轉染到不同的神經膠質瘤細胞係中的效果。與不偶聯抗體的普通脂質體相比，在表達CD44抗原的細胞中，半乳糖苷酶活性增加了約2倍。與一次使用免疫脂質體相比，重複使用則使半乳糖苷酶活性又增加了約2倍。結果顯示，重複使用陽離子免疫脂質體能獲得較高的基因轉染效果，是基因治療神經膠質瘤潛在的有效方法。Pirollo等采用脂質體包裹小幹擾RNA治療腫瘤，臨床觀察發現明顯降低了腫瘤轉移率。
13.1.2.2納米與合成高分子技術
納米本身是個長度單位，1nm等於10-9m，納米顆粒的粒徑比毛細血管通路還要小12個數量級。當一種物質被不斷切割至一定程度，其粒子小至納米量級即為納米材料。納米材料往往會產生一些新的理化特性，正是這些特有的特性，使其在藥物和基因輸送方麵有許多優越性：①許多半衰期短的藥物可能需要每天重複給藥多次，製備成緩釋藥物後，將極大延長藥物作用時間。②能解決口服易水解藥物的給藥途徑問題，大大降低藥物與胃蛋白酶等消化酶接觸的機會。③可進行靶向給藥，納米載體經特殊加工後可達到靶向輸送的目的，更加準確地對準組織或器官，減少藥物對人體的不良反應。④載藥納米粒可以改變膜轉運機製，增加藥物對生物膜的透過性，有利於藥物透皮吸收與細胞內藥物發揮。⑤可在保證藥物作用的前提下，減少給藥劑量，減少藥物的副作用。⑥可消除特殊生物屏障對藥物作用的阻礙。⑦能攜帶多種化學藥物。⑧載體及其生物學降解產物易被消除。
納米與合成高分子技術是應用生物可降解的聚合材料，製成納米級大小的微小顆粒，包裹治療性的藥物，用於導入藥物。siRNA也能被包裹在納米載體內，成功地在體內導入目標細胞，與脂質體技術比較，納米載體具有更強的siRNA攜帶能力，適於攜帶針對腫瘤細胞生長不同環節的多種抗腫瘤siRNA，更徹底地抑製癌細胞生長。經過ScFv修飾表麵的納米載體，能選擇性導入目標細胞，因此納米載體也是RNAi用於治療腫瘤的理想載體。
半導體量子點（簡稱QDs）是一種由Ⅱ～Ⅵ族或Ⅲ～V族元素組成的膠態半導體納米顆粒，大小隻有幾納米，物理尺寸小於激子的波爾半徑。目前研究較多的主要是COX（X：S，Se，Te）。QDs由於粒徑很小（1～100nm），電子和空穴被量子限域，連續能帶變成具有分子特性的分立能級結構，因此QDs具有獨特的光學和電學性質。光學行為與一些大分子（例如多環的芳香烴）很相似，可以發射熒光。QDs的體積大小嚴格控製著它的光吸收和發射特征。晶體顆粒越小，比表麵積越大，分布於表麵的原子就越多，而表麵的光激發的正電子或負電子受鈍化表麵的束縛作用就越大，其表麵束縛能就越高，吸收的光能也越高，即存在量子尺寸效應（quantumsizeeeoct），從而使其吸收帶藍移，熒光發射峰位也相應藍移。
雖然與重組病毒基因載體相比，陽離子聚合物的基因轉移效率還比較低，但陽離子聚合物與DNA組成的DNA／聚合物絡合物則相對穩定得多。現在人們正在研究可以提高轉染效率的陽離子聚合物，通過它們與細胞DNA形成的聚合電解質聚合物，DNA可以被很好地保護起來，從而避免被核酸酶降解，同時這些陽離子聚合物的結構可以更具多樣性和靈活性，它可以通過特定的感應體與基因表達的目標部分形成共價鍵，從而達到基因治療的目的。
與大量人工合成的非病毒性載體相比，雖然可用的天然聚合物的數量很少，但還是存在一定數量的天然聚合物具有有利於基因轉移運輸的特征：①生物相容性，無細胞毒性，無基因免疫性和具有生物可降解性。②能形成較小的DNA複合物顆粒。③能保護DNA複合物在通過血液時不被降解。
能高效地輸送DNA到達靶組織。⑤更理想的是這種DNA複合物能夠對特定的細胞具有靶向性。Chitosan就是這些天然聚合物中的一種，其作為一種新型的醫用生物材料，具有生物相容性和可生物降解性，低毒，無刺激，無致敏，無抗原性且能與DNA形成聚電解質聚合物。這些特性使得此類聚合物有可能成為重組病毒基因載體和脂質體基因載體的良好替代品。
盡管傳統有機熒光可用於追蹤活體外siRNA導入，但是它們沒有QDs所擁有的優秀光學特性。例如，比起傳統的有機熒光，QDs有耐光漂白的穩定性，而且更緊密，更可控地發射譜帶，更寬吸收譜（25～35nm半寬峰高）和更高量子產量。因為它們的優異光特性，也能用於高敏感性熒光芯片的檢測，如多種生物檢測和免疫分析，而且比有機熒光效果好。這樣，不是依賴於傳統熒光如熒光素和花青染料，包含於Chitosan／NPs內QD3使得我們能用一種更好的方法監測siRNA導入細胞，特別是如果需要長期追蹤。應用包含QDs的Chitosan/NPs，能順利追蹤體內siRNA導入。初步研究顯示Chitosan/QD NPs可以高效導入siRNA到體外培養的乳腺癌細胞株。