基因治療是一種對付疾病的新型“武器”，是將人的正常基因或有治療作用的基因通過一定方式導入患者基因，以糾正基因的缺陷或者發揮治療作用，從而達到治療疾病的目的。基因治療針對的細胞可以分為兩大類，即體細胞和生殖細胞。
治療方法與眾不同
雖然基因治療與普通治療的目的相同，都是讓機體恢複健康，但是它的治療方法與眾不同。一般意義上疾病的治療針對的是因基因異常而導致的各種症狀，而基因治療針對的是疾病的根源-- 發生異常的基因本身。
治療範圍
基因治療目前主要是治療那些對人類健康威脅嚴重的疾病，包括：遺傳病（如血友病、家庭性高膽固醇血症等）、惡性腫瘤、心血管疾病、白化病、傳染性疾病（如艾滋病、類風濕等）。
體細胞基因治療
目前世界上開展的基因治療隻限於體細胞。選用的體細胞應該能在人體內保持相當長的壽命或者具有分裂能力，因為隻有這樣才可以使被導入的基因長期有效地發揮“治療”作用。
基因治療疾病的步驟
首先，要弄清楚患者的基因中到底缺了哪一部分。這就要先取得患者的全部基因，再與正常人的基因進行對比，確定帶病基因在哪裏，缺了什麼。第二步，從正常人基因中取得所需的那部分。第三步，取出患者細胞，將正常基因插入患者的基因中。最後，把改造過的細胞放回患者體內。
生殖細胞基因治療
生殖細胞基因治療是將正常基因直接引入生殖細胞，以糾正缺陷基因。這樣，不僅可使遺傳疾病在當代得到治療，而且還能將新基因傳給患者後代，使遺傳病得到根治。但生殖細胞的基因治療涉及問題較多，技術也較複雜，因此，目前不提倡采用。