盡管目前隻有極少數的基因療法開始在臨床試用，大多數還處於研究階段，但它的潛力極大、發展前景廣闊。
延長壽命
長生不老，一個人類追尋了幾千年的夢想，直到現在科學家們還在不懈的努力。從公元3500 年前開始，人類就開始尋找長生不老藥。老化的原因有多種因素，如蛋白質損傷、DNA損傷、細胞膜損傷、細胞內積累廢棄物、端粒縮短等。
導致衰老的各種原因提升壽命上限的目標可以通過多種方法實現，除了治療疾病、均衡營養、減少環境汙染、適量運動等方法外，發掘控製衰老或長壽的基因成為最受科學家、也是最有潛力的途徑之一。
線蟲是體長 1 厘米左右的小生物，約由 1000 個細胞構成，棲息在土中，最長壽命不到22天，很適合用來做壽命實驗。控製線蟲壽命的基因有許多，破壞其中“時鍾1基因”可使線蟲的壽命延長1.5倍。科學家們發現，人類也有與時鍾1基因大致相同的基因。研究人員除了找到時鍾1基因，還找到了“年齡1基因”、“daf-2”等受損會延長壽命的基因。人類的DNA 中原來就有負責化解活性氧毒性的基因，我們也可以采取活化該基因的辦法，以防止老化。
科學家的研究已經發現，熱量限製可以延長包括哺乳動物在內的許多物種動物的生命周期。其原因，一種解釋是它減少了氧自由基對細胞造成的損傷。利用酶聚合反應，通過抗氧化劑來控製氧化壓力。研究發現，由於限製熱量攝入而延長生命的現象與一種叫作SIR2基因有關。
科學家還發現，一種成為“我還活著”的基因一旦發生改變，就會使果蠅壽命延長一倍。人體內也存在這種基因，它是通過改變新陳代謝來發揮作用的。有一種早衰症，病症是過早脫發、白內障、血管鈣化、冠心病、糖尿病、以及癌症等，病人的平均壽命是47歲，而這種疾病就是一種基因導致的。
DNA 纏繞成的染色體末端，有稱做端粒的區域。控製著細胞的分裂次數，端粒隨著細胞分裂每次變短，短到某個程度，細胞將不再分裂。人的一生中，細胞大約能分裂50～60次。因此端粒是控製生理壽命的生物鍾，而端粒長短就成為表示細胞“年齡”的指標。如果加入一種“端粒酶”阻止它縮短，就可使細胞保持年輕，人就像吃了“唐僧肉”一樣實現長生不老的夢想。發展前景
結構分析和遺傳物質的研究在分子生物學的發展中作出了重要的貢獻。結構分析的中心內容是通過闡明生物分子的三維結構來解釋細胞的生理功能。
1912 年英國布喇格父子建立了 X 射線晶體學，成功地測定了一些相當複雜的分子以及蛋白質的結構。以後布喇格的學生阿斯特伯裏和貝爾納又分別對毛發、肌肉等纖維蛋白以及胃蛋白酶、煙草花葉病毒等進行了初步的結構分析。他們的工作為後來生物大分子結晶學的形成和發展奠定了基礎。
20世紀50年代是分子生物學作為一門獨立的分支學科脫穎而出並迅速發展的年代。首先在蛋白質結構分析方麵，1951 年提出了α-螺旋結構，描述了蛋白質分子中肽鏈的一種構象。1955 年桑格完成了胰島素的氨基酸序列的測定。接著肯德魯和佩魯茨在 X 射線分析中應用重原子同晶置換技術和計算機技術，分別於1957和1959年闡明了鯨肌紅蛋白和馬血紅蛋白的立體結構。1965年中國科學家合成了有生物活性的胰島素，首先實現了蛋白質的人工合成。
另一方麵，德爾布呂克小組從1936年起選擇噬菌體為對象開始探索基因之謎。噬菌體感染寄主後半小時內就複製出幾百個同樣的子代噬菌體顆粒，因此是研究生物體自我複製的理想材料。
1940 年比德爾和塔特姆提出了“一個基因，一個酶”的假設，即基因的功能在於決定酶的結構，且一個基因僅決定一個酶的結構。但在當時基因的本質並不清楚。1944年埃弗裏等研究細菌中的轉化現象，證明了DNA是遺傳物質。