1.1藥物的基本作用
藥物能影響人體功能活動的方式很多，但從它對人體生理功能的影響來看，則不外乎是增強和減弱兩種，前者稱為興奮，後者稱為抑製，在醫藥學領域內，常以正常功能活動為標準。藥物作用根據其性質和臨床表現，又有各不相同的名稱。例如：當藥物使低於正常功能活動恢複到正常時，有蘇醒作用、強壯作用；使之超過正常水平時，有興奮作用、致驚作用、致幻作用等。藥物使高於正常的功能活動降至正常水平的，有鎮靜作用、安定作用、抗驚厥作用、解痙作用等；使之降至正常水平以下的，有抑製作、麻痹作用、麻醉作用等。這些都是藥物對人體的基本作用。
藥物的另一作用，是殺滅和抑製寄生性生物和腫瘤細胞的分裂增殖，它們必須對人體相對地無明顯毒性，但卻能通過幹擾病原體或異常細胞的代謝而抑製其生長繁殖，從而有利於人體發揮抗病能力，以達到消滅或排除病原體的目的，這類藥物一般稱做化學玲療藥。
1.2藥物作用的選擇性和受體學說
藥物對某一特定器官或組織發生作用，而對另一些器官或組織很少或不發生作用叫做藥物的選擇性或藥物的選擇作用。例如地高辛對心髒的作用；催眠藥對中樞神經係統的作用；麥角新堿對子宮平滑肌的作用等，這就是藥物對機體組織的選擇性。一般來說，在選用藥物時，為了避免其不良反應，往往選用具有高度選擇作用的藥物，藥物的選擇作用越明顯，它在臨床治療目的上的針對性也就越強，其不良反應也相應地較少。用藥時，既要充分利用其選擇作用，同時也要注意其不良反應，以免引起機體的損害。
選擇作用的產生是由兩個因素決定的：①藥物的劑量（如苯巴比妥、阿司匹林，其作用均可因劑量而異）；②藥物的作用強度（受體或代謝過程對藥物的影響）。這些因素決定著藥物作用於把細胞的濃度。藥物到達目標後又是怎樣起作用的？目前多用受體學說來解釋。
根據近代分子生物學和生物化學的研究證明，很多藥物的作用是藥物與細胞上某種特有的化學成分相結合，從而推動和抑製某種生化反應在細胞活動上的表現，這種細胞上特有的化學成分，稱為受體。因此，凡是細胞上存在著能與某種藥物相結合的受體，這種藥物就能和該細胞上的受體相結合而後引起細胞或組織的生物改變或功能變化，否則，就不能引起改變。例如，腎上腺素隻能對有腎上腺素受體的細胞發生改變。受的種類很多，它們對藥物的結合也表現了高度的特異性，所以不同的受體大多是根據相應的內源性化學物質（配體）來命名的，如腎上腺素能受體、乙酰膽堿能受體、組胺受體等。藥物則是根據這些內源性配體的結構而合成或經提取而得到的物質，這些藥物也和配體一樣和受體具有親和力。除了藥物和受體的親和力以外，主要起作用的因素還有內在活性，如果這種藥物既對受體親和力大而又具有強大的內在活性，即是說它和受體結合後能引起細胞內的強烈生化反應和生理效應，這種藥物就叫做激動劑。否則，隻有親和力而無內在活性，結合後反而阻滯或阻斷了受體的作用，而成為受體接受生化刺激信息的障礙物，這種藥物就稱做拮抗劑或阻滯劑。
一般認為，受體是存在於細胞膜上或膜內的大分子物質，是酶或酶的一部分，因此，就藥物與受體間的作用方式來看，是藥物以輔助因子樣作用促進酶的活性。如腎上腺素可作用於細胞膜上的腺苷酸環化酶，促使三磷酸腺苷轉變為環磷腺苷，從而引起心髒興奮、支氣管舒張等生理效應。
總之，藥物的作用及其選擇性是有其物質基礎的，它既有理論意義也有實踐意義，在理論上，可按選擇作用的不同而將藥物分門別類，並據此指導新藥設計和判斷新藥的實用價值等，在實踐中又可不斷提高用藥的針對性，減少盲目性，更好地做到合理用藥。