建立轉基因動物乳腺生物反應器首先要保證目的蛋白在動物乳腺的特異性表達，目前用於轉基因動物乳腺定位表達的調控元件主要有以下四類：第一類為β乳球蛋白（BLG）基因調控元件。第二類為酪蛋白基因調控序列，常用牛αS1酪蛋白基因和羊β酪蛋白基因的調控序列。第三類為乳清酸蛋白（WAP）基因調控序列。WAP 是齧齒類動物奶液中的主要蛋白質，在家畜奶液中沒有WAP 的存在，但WAP 基因調控序列可以指導外源基因在家畜奶液中表達。第四類為乳清白蛋白基因調控序列。第三類和第四類可以指導外源基因的表達，但乳腺表達的特異性及表達量都不如第一類和第二類。
由於轉基因動物製藥的巨大發展前景，目前世界上有多家公司在從事這方麵的研究。近年來，轉基因動物製藥的研究取得了極大的進展，2006年6月2日，美國Genzyme 轉基因公司研製的世界上第一個利用轉基因動物乳腺生物反應器生產的基因工程蛋白藥物——重組人抗凝血酶（商品名：ATryn）的上市許可申請獲得了歐洲醫藥評價署人用醫藥產品委員會的批準，ATryn 的主要成分——重組人抗凝血酶具有抑製血液中凝血酶活性，預防和治療急慢性血栓形成，對治療抗凝血酶缺失症有顯著效果。
轉基因動物製藥將為人類解決許多生命科學領域的重大問題，是蛋白質藥物生產領域的一場革命，這就決定了在今後這方麵的研究將不斷深入，競爭也將更加激烈。盡管轉基因動物乳腺生物反應器製藥給人們展示了美好的前景，但轉基因動物製藥尚存在研製周期較長、前期投資大、成功率低等較多的技術問題需要解決。目前，我國“863”計劃已將山羊乳腺生物反應器研究列為重大項目，1996年10月上海醫學遺傳研究所與複旦大學合作研製成功的能在乳腺中表達人凝血因子Ⅳ 的轉基因羊，為我國在轉基因動物製藥方麵的研究奠定了良好的基礎。
11.6轉基因動物的應用
11.6.1建立診斷和治療人類疾病的動物模型
人類疾病的動物模型（animal model of human disease）是指醫學研究中應用的具有人類疾病模擬表現的動物實驗對象和相關材料。用產生某些疾病或遺傳病的基因作為外源基因，通過轉基因技術來製作各種研究人類疾病的動物模型，用於研究某些人類疾病或遺傳病發生的機製、治療方法，以及藥物的治療效果等，為診斷和開展治療類似的疾病積累寶貴的資料，使轉基因動物在人類醫學研究中體現重要價值。
如乙型肝炎病毒（hepatitis B virus，HBV）是一種宿主特異性極強的嗜肝病毒，HBV 感染與慢性肝炎、肝硬化、肝細胞癌的發生密切相關，但HBV 在自然狀態下隻能感染黑猩猩等少數幾種動物，對這些病原體敏感、廉價的動物模型的尋找一直是各國學者堅持不懈奮鬥的目標。目前已經建立乙型肝炎病毒核心抗原（ ayw 亞型）轉基因小鼠模型，為研究HBV 在宿主體內的表達、包裝以及分泌等生物學特性提供了良好的試驗材料，也是抗HBV 藥物和臨床相關疾病治療的理想動物模型。總之，轉基因動物模型具有能在整體水平從時間和空間四維角度同時觀察基因表達功能和表型效應的獨特優點，能從分子水平上研究健康或疾病狀態的生物體生理和病理情況。
11.6.2用轉基因動物生產藥用蛋白
20世紀70年代後期，隨著DNA重組技術的問世，誕生了基因工程藥物，或稱基因藥物。
高產值、高效率的基因藥物的出現給藥物生產帶來了一場革命，推動了整個醫藥產業的發展。
基因工程藥物的發展主要經曆了細菌基因工程藥物，即把目的基因導入大腸杆菌等工程菌中，通過原核生物來表達目的基因蛋白。細菌基因工程的成功使大量生產人體內的稀有蛋白成為可能，改變了蛋白藥物生產的傳統模式。但是細菌缺乏真核生物基因所必需的一些翻譯後加工機製，因此用於表達真核基因時的蛋白產物往往沒有活性，必須經過糖基化、羧基化等一係列複雜的修飾加工後才能成為有效的藥物，因而限製了細菌基因工程的發展。細胞基因工程藥物，即利用哺乳動物細胞株來代替基因工程細菌來生產藥用蛋白，克服了細菌基因工程製藥的不足，用該方法生產的紅細胞生成素（EPO）等已經上市。但是細胞基因工程也有不足之處，因為人或哺乳動物細胞培養條件相當苛刻，藥物生產的成本太高，這樣就限製了該方法的進一步發展。
利用轉基因動物乳腺生產重要的蛋白質藥物，即轉基因動物製藥。目的基因能穩定地遺傳到下一代，用羊、牛等動物的乳腺表達人類所需蛋白就相當於一座藥物工廠生產藥物，具有投資成本低、經濟效益高和沒有汙染的優點。