有關人類應用天然藥物的曆史，可以追溯到非常遙遠的年代。
在我國民間流傳著這樣一個膾炙人口的故事：“神農嚐百草之滋味，山泉之甘苦，令民知所趨避，一日遇七十毒。”這反映上古原始時期，人類的祖先為了謀求生存，尋找食物，終年奔波在密林叢山之中，試嚐著各種各樣的植物。這些植物有的香甜可口，有的苦澀難咽，也有的使人嘔吐、腹瀉，甚至昏迷，危及生命；還有的卻因食了某些植物後，而使原有的疾病得以緩解或消除。例如有人在煩躁、發狂、抽動時，吃了令人昏睡的植物後，能夠很快安靜下來。這樣反複嚐試的過程中，付出了相當的代價，才發現了原始的藥物，故有“醫食同源”之說。又如原始人狩獵時與猛獸搏鬥或氏族間爭鬥，常常受傷流血，他們便嚐試著用樹葉、草莖纏裹，而得到保護和止血，這就是外用藥的起源。以後隨著原始農業的發展，人們更注意到識別、采集、選擇和栽培各種作物，因而發展了更多的植物藥。
至於用藥方法，人們在相當長的時間內，都是將植物藥直接放到嘴裏咀嚼吞服的，其難受滋味可想而知，且不良反應較大。商代有個廚師名叫伊尹，將烹調經驗運用到藥物上，便創製了“湯藥”。將藥物煎煮，使有效成分充分溶解出來，便於發揮療效；且由於多種藥物配合使用，可降低毒副作用，以發揮更好的藥效。故湯劑至今仍不失為一種良好的劑型。
隨著用藥經驗的不斷豐富和積累，逐漸從口耳相傳到結繩刀刻，進而用文字記載，使醫藥知識得以流傳下來。由於所收載的藥物以草藥居多，故把記載藥物的書籍稱為“本草”。
解放後，我們在發掘祖國醫藥遺產及尋找新藥源方麵，已取得很多成就。例如過去一直認為我國不生產而專靠進口的胡黃連、馬錢子、降香、安息香等，在國內相繼發現或找到其代用品。還發現了不少新藥，如具有抗微生物作用的穿心蓮、四季青等；防治氣管炎的杜鵑、牡荊等；中藥麻醉藥洋金花（即古代所謂蒙汗藥的主要成分）；肌肉鬆弛藥八角楓；抗瘧藥青蒿；治療冠心病的毛冬青、丹參、葛根、川穹等；抗癌藥長春花、喜樹、三尖杉等；驅蟲藥仙鶴草芽；治療青光眼的包公藤等。它們為防治常見病、多發病，以及一些疑難雜症作出了重要的貢獻。
原始人在漁獵和農牧的發展過程中，逐漸認識了一些動物藥，以後又應用其髒器治療疾病。如紫河車、雞內金等，因此它和植物藥一樣，有著悠久的曆史。
動物藥種類繁多，功用各異。有的用其全體，如蜈蚣、全蠍；也有的用其一部分，如蛤主要用尾，羚羊、犀牛用角，鹿主要用未角化的幼角鹿茸，穿山甲用其甲片，虎豹用其骨，驢用其皮，龜鱉用其腹甲或背甲。甚至一些動物的病理產物，如牛黃、馬寶、狗寶、猴棗、珍珠等，均可作為藥用。由於它們來之不易，因此顯得非常珍貴。饒有興味的是，人身上的頭發、指甲、乳汁、胎盤、臍帶、血液、尿液等，經加工後也可用來治病。
20世紀20年代，人們對動物各種髒器的有效成分已有所了解。如胰島素、甲狀腺素等用於臨床。40年代至50年代，相繼發現了腎上腺皮質激素和腦垂體激素等對機體的重要作用。60年代以後，開始了酶製劑在醫藥上的應用，如尿激酶、溶菌酶、胰蛋白酶、胃蛋白酶等，皆具有獨特的療效，故這些藥物已成為防治疾病的重要藥源之一。
近幾年來，對某些老藥發現了一些新用途。如地龍（蚯蚓）原知它有清熱解痙、利尿通絡的功效，現在又用於支氣管哮喘、慢性支氣管炎、高血壓的治療；五靈脂原知其有散瘀、止痛的功效，現配合香附應用，成為治療神經性或潰瘍性胃痛較佳的藥品；斑蝥與蟾酥均已用於治療癌腫等頑症。
長期以來，野生動物品種日漸減少，供應沒有保障。解放後開展馴化、養殖工作。如蜈蚣、全蠍、蛤、地鱉蟲、白花蛇、林蛙、鹿、麝、鱟、海馬、珍珠等的養殖，均已獲得成功。
值得指出的是，近年來，隨著動物藥的生物活性物質日益被發現，如用蛇毒抗癌，蜂毒治療風濕性關節炎，水蛭素抗凝血等，對它們的研究也日趨增多，特別是海洋動物更是寶貴的藥物資源。
古人在開采、煉製礦物和製造工具的過程中，已逐漸認識到一些礦物藥，如石膏、硫磺、磁石、硝石、硼砂、鍾乳石、雲母石，以及龍骨、龍齒、石燕、石蟹、琥珀等動植物的化石。