目前的基因療法是先從患者身上取出一些細胞，然後利用對人體無害的逆轉錄病毒當載體，把正常的基因嫁接到病毒上，再用這些病毒去感染取出的人體細胞，讓它們把正常基因插進細胞的染色體中，使人體細胞就可以“獲得”正常的基因，以取代原有的異常基因；接著把這些修複好的細胞培養、繁殖到一定的數量後，送回患者體內，這些細胞就會發揮“醫生”的功能，把疾病治好了。
美國醫學家安德森等人對腺甘脫氨酶缺乏症的基因治療，是世界上第一個基因治療成功的範例。
1990年9月14日，安德森對一例患ADA缺乏症的4歲女孩進行基因治療。這個4歲女孩由於遺傳基因有缺陷，自身不能生產ADA，先天性免疫功能不全，隻能生活在無菌的隔離帳裏。他們將含有這個女孩自己的白血球的溶液輸入她左臂的一條靜脈血管中，這種白血球都已經過改造，有缺陷的基因已經被健康的基因所替代。在以後的10個月內她又接受了7次這樣的治療，同時也接受酶治療。1991年1月，另一名患同樣病的女孩也接受了同樣的治療。兩患兒經治療後，免疫功能日趨健全，能夠走出隔離帳，過上了正常人的生活，並進入普通小學上學。
繼安德森之後，法國巴黎奈克兒童醫院的費舍爾博士與卡波博士也對兩例先天性免疫功能不全的患兒成功地進行了基因治療。
盡管目前隻有極少數的基因療法開始在臨床試用，大多數還處於研究階段，但它的潛力極大、發展前景廣闊。
長生不老，一個人類追尋了幾千年的夢想，直到現在科學家們還在不懈的努力。從公元3500年前開始，人類就開始尋找長生不老藥。老化的原因有多種因素，如蛋白質損傷、DNA損傷、細胞膜損傷、細胞內積累廢棄物、端粒縮短等。
提升壽命上限的目標可以通過多種方法實現，除了治療疾病、均衡營養、減少環境汙染、適量運動等方法外，發掘控製衰老或長壽的基因成為最受科學家、也是最有潛力的途徑之一。
線蟲是體長1厘米左右的小生物，約由1000個細胞構成，棲息在土中，最長壽命不到22天，很適合用來做壽命實驗。控製線蟲壽命的基因有許多，破壞其中“時鍾1基因”可使線蟲的壽命延長1.5倍。科學家們發現，人類也有與時鍾1基因大致相同的基因。研究人員除了找到時鍾1基因，還找到了“年齡1基因”、“daf-2”等受損會延長壽命的基因。人類的DNA中原來就有負責化解活性氧毒性的基因，我們也可以采取活化該基因的辦法，以防止老化。
科學家的研究已經發現，熱量限製可以延長包括哺乳動物在內的許多物種動物的生命周期。其原因，一種解釋是它減少了氧自由基對細胞造成的損傷。利用酶聚合反應，通過抗氧化劑來控製氧化壓力。研究發現，由於限製熱量攝入而延長生命的現象與一種叫作SIR2基因有關。
科學家還發現，一種成為“我還活著”的基因一旦發生改變，就會使果蠅壽命延長一倍。人體內也存在這種基因，它是通過改變新陳代謝來發揮作用的。有一種早衰症，病症是過早脫發、白內障、血管鈣化、冠心病、糖尿病、以及癌症等，病人的平均壽命是47歲，而這種疾病就是一種基因導致的。
DNA纏繞成的染色體末端，有稱做端粒的區域。控製著細胞的分裂次數，端粒隨著細胞分裂每次變短，短到某個程度，細胞將不再分裂。人的一生中，細胞大約能分裂50～60次。因此端粒是控製生理壽命的生物鍾，而端粒長短就成為表示細胞“年齡”的指標。如果加入一種“端粒酶”阻止它縮短，就可使細胞保持年輕，人就像吃了“唐僧肉”一樣實現長生不老的夢想。
分子生物學是從分子水平研究生物大分子的結構與功能，從而闡明生命現象本質的科學。
生物大分子，特別是蛋白質和核酸結構功能研究，是分子生物學的基礎。現代化學和物理學理論、技術和方法的應用推動了生物大分子結構功能的研究，從而出現了分子生物學的蓬勃發展。
分子生物學在分子水平上揭示了生命世界基本結構和生命活動根本規律的高度一致，揭示了生命現象的本質。分子生物學的概念和觀點已經滲入到基礎和應用生物學的每一個分支領域，帶動了整個生物學的發展，使之提高到一個嶄新的水平。