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細胞療法:治愈白血病的新希望

大眾醫藥

白血病是非常可怕的疾病,曾經幾乎可以宣判患者死刑。但隨著科學的進步,情況已經有了很大變化。由於白血病分型和預後分層複雜,因此,沒有千篇一律的治療方法,需要結合細致的分型和預後分層製定治療方案。目前,主要有下列幾類治療方法:化學治療、放射治療、靶向治療、免疫治療、幹細胞移植等。通過合理的綜合性治療,白血病預後得到極大的改觀,相當多的患者可以獲得治愈或者病情長期穩定,白血病是“不治之症”的時代過去了。

抗癌療法首次緩解急性白血病

最近,美國研究人員發布報告稱,一種抗癌療法首次緩解了急性白血病(通常是致命的)患者的病情,該療法從基因上改變患者自身的免疫細胞,從而達到了抗擊癌症的效果。一名重症患者在接受治療後,其白血病症狀在8天內完全消失。

“我們曾希望過,但從未料到患者對該療法的反應會如此強烈和快速。”該療法最新研究報告的第一作者、紀念斯隆-凱特琳癌症中心的白血病專家雷尼爾·J·布倫蒂安斯說。

該療法是實驗性的,隻被用於少數患者,而且不是對所有人都有效。但專家認為,該療法對一些不同類型的惡性腫瘤來說是非常有前景的,包括其他類型的血癌以及器官腫瘤,如前列腺癌等。新研究的治療對象是5名急性白血病成人患者,研究報告於今年5月發表在《科學轉化醫學》上。這種細胞療法之前從未被用於急性淋巴細胞性白血病的成人患者。此種白血病對成人患者的危險性高於兒童,成人患者的治愈率隻有40%,而兒童的治愈率為80%~90%。這種疾病並不常見。在美國,每年20歲以上的人大約有2400名和20歲以下的人3600名患此病。盡管成人病例相對更少,但成人患者的死亡率更高。每年大約有1170名成人患者死於該疾病,而20歲以下的患者中隻有270名死於該疾病。

“對成人患者來說,此類白血病是一種破壞力強、發展迅速的疾病。”該研究的高級作者米歇爾·薩德萊恩博士說。他是曼哈頓紀念斯隆-凱特琳癌症中心細胞工程中心以及基因轉移和基因表達實驗室的負責人。

薩德萊恩博士說,研究中的患者通常隻有幾個月的生命,他們的病情在化療後會複發。但如今,5名患者中有3名的緩解期已長達5~24個月。另外2名已經去世:其中一名患者處於緩解狀態,但死於血栓,另外一名則病情複發。生還者隨即接受了骨髓移植,他們有望康複,但是也有可能複發,隻有時間能給出答案。

患者自身T細胞的妙用

該療法采用患者自身的T細胞,這是一種白細胞,通常會攻擊病毒和癌細胞。他們把患者的血液輸入機器,提取血液中的T細胞,再把剩下的血液輸回患者體內。接著,研究人員會進行基因工程操作:他們使用一種滅活病毒作為“載體”,把新的遺傳物質載入T細胞內,新的遺傳物質會重新編碼T細胞,讓T細胞可以識別並攻擊任何一個在其表麵攜帶某種特定蛋白質的細胞。